Genbehandling af genterapi og fakta

Videnskaben om genterapi ser endelig ud til at være i en alder, da denne kraftfulde teknologi når et punkt, hvor det kan hjælpe dem med nogle af de sværeste at behandle genetiske sygdomme. Dens godkendelse til generel medicinsk brug for en række sygdomme forekommer nært forestående. Faktisk har European Medicines Society allerede godkendt sit første genterapi stof.

Alle de eksempler og undersøgelser hidtil involverer somatisk celleterapi .

Det vil sige, at de kun ændrer cellernes genetik i patienten bortset fra kimlinie sædceller eller ægceller.

Genterapi på germlineceller genererer mange kontroverser, fordi eventuelle ændringer bliver arvelige (siden afkom modtager det manipulerede DNA). Dette gør det muligt for eksempel ikke kun at korrigere en genetisk defekt, der forårsager bobleskuesyndrom i patienten, men også at eliminere defekten permanent i efterfølgende generationer af den pågældende familie. Dette eksempel er en relativt sjælden genetisk sygdom, men der er mange andre, for eksempel Huntingtons sygdom eller Duchenne muskeldystrofi, der er mere almindelige og kan teoretisk elimineres i familier, der lider af disse lidelser.

Selvom eliminering af en sygdom helt i en familie er en spektakulær fordel, er bekymringen, at hvis noget uforudsete forekommer (såsom leukæmi, blev det introduceret til en del af den første gruppe børn behandlet til en immundefekt syndrom ved hjælp af en genterapi tilgang), er det genetiske problem passeret på fremtidige generations ufødte børn.

Bekymringen med hensyn til formeringsgenterapi for kimliniefejl eller bivirkninger til fremtidige generationer er bestemt selv alvorlig nok til at stoppe enhver hensyntagen til kimlinegenetisk terapi, men fejl er ikke det eneste problem.

En anden bekymring er, at denne form for manipulation kunne åbne mulighed for at indsætte gener for at tilvejebringe opfattede gavnlige egenskaber, såsom øget intelligens, tendens til højhed , eller endda specifikke øjenfarver. Men moralsk bekymring over at bruge denne teknologi til genetiske forbedringer er ikke rigtig et øjeblikkeligt praktisk spørgsmål, da videnskaben ikke har en fast nok forståelse af genetikken involveret i det meste af denne slags komplekse karakteristika for at gøre genterapi tilgange til at ændre nogen af dem endda muligt på dette tidspunkt.

Kontroverser over germlineterapier og den videnskabelige metode

I slutningen af ​​1990'erne var der en betydelig diskussion om potentialet for germline-genterapi og de etiske bekymringer, der ledsager det. Der var en række artikler om dette emne i Nature og Journal of the National Cancer Institute.Den amerikanske sammenslutning for fremme af videnskab organiserede endda forumet for human germline-interventioner i 1997, hvor videnskabelige og religiøse repræsentanter syntes at fokusere på, hvad der skal eller bør ikke gøres, snarere end den faktiske tilstand af videnskaben på det tidspunkt.

Interessant nok er der dog en lille aktuel diskussion af germline-terapi. Måske er tragedien af ​​Jesse Gelsinger, som døde som følge af et alvorligt allergisk reaktion under en genterapiforsøg ved University of Pennsylvania i 1999, og den uforudsete udvikling af leukæmi hos de spædbørn, der blev behandlet for en immunforstyrrelse i begyndelsen af ​​2000'erne, har skabt en vis ydmyghed og producerede en bedre forståelse af forsigtige kontroller og forsigtige forsøgsprocedurer.

Den nuværende vægt synes at være mere på at producere solide resultater og robuste procedurer til at bygge på, i modsætning til at skubbe konvolutten frem for at opnå nye spektakulære kur. Visse overraskende resultater vil helt sikkert forekomme, men for at producere praktiske og sikre behandlinger er der brug for mange strenge, metodiske og ofte fordybende videnskabelige undersøgelser.

Fremtidens potentiale for germlineterapier

Som fremskridt på banen forløber imidlertid, og den menneskelige genetiske manipulation bliver mere robust, forudsigelig og rutinemæssig, vil spørgsmålet om germline-terapier igen komme op. Mange tegner allerede klare opdelinger og retningslinjer for hvad der er tilladt eller ej. Den katolske kirke har for eksempel udstedt specifikke retningslinjer for den type genterapi, som den finder passende.

Få ville være tåbelige nok til at overveje terapeutiske forsøg i terapeutiske termer i betragtning af vores nuværende begrænsede forståelse af denne meget komplekse procedure.

Selvom forskere i Oregon aktivt forfølger en meget specialiseret form for germline-genterapi, ændrer det kun DNA, der er opdelt i mitokondrier. Selv dette arbejde har dog trukket kritik. Selv med en langt bedre forståelse af genomik og genetisk manipulation siden den første genterapi-test i 1990, er der stadig store huller i forståelsen.

Det er sandsynligt, at der i sidste ende vil være overbevisende grunde til at gennemføre kimplansbehandlinger. Oprettelse af retningslinjer for, hvordan fremtidige anvendelser af genterapi bør reguleres, vil imidlertid kun være baseret på spekulationer. Vi kan kun gætte på vores fremtidige evner og viden. Den virkelige situation, når den kommer, vil være anderledes og sandsynligvis skifte både de etiske og videnskabelige perspektiver.